Регистрация отечественного аналога препарата нусинерсен, используемого для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), в России открывает новые перспективы для пациентов с этим редким генетическим заболеванием. Биотехнологическая компания «Генериум» будет выпускать этот препарат, который, как сообщается, будет доступнее, чем его американский аналог от Biogen, стоимость которого в России достигает 5,13 миллионов рублей за упаковку.
СМА является серьезным и неизлечимым заболеванием, поражающим двигательные нейроны спинного мозга и приводящим к нарастающей мышечной слабости. Для пациентов с СМА имеет огромное значение получение доступных и эффективных лекарств, которые могут помочь замедлить прогрессирование болезни и улучшить качество их жизни.
Официального государственного реестра больных СМА в России пока нет, но фонд «Семьи СМА» ведет подсчет обратившихся к ним пациентов. На сентябрь 2023 года в их реестре было зарегистрировано 1380 пациентов, что подчеркивает важность наличия доступных лекарств и развитие медицинской помощи для людей, страдающих от этого заболевания.