Американские молекулярные биологи из Университета штата Юта разработали эффективную генную терапию для лечения сердечной недостаточности, которая показала положительные результаты на минипигов. Эксперименты, проведенные с использованием ретровируса AAV9, значительно улучшили состояние сердца животных, замедлив развитие заболевания и предотвращая его прогрессирование.
Генетическая терапия включает введение в клетки сердечной мышцы дополнительной копии гена BIN1, который ослабляется при сердечной недостаточности. Исследования показали, что добавление гена BIN1 в ДНК клеток кардиомиоцитов стабилизировало состояние сердца, улучшив его функциональные показатели на 30%. В результате инъекций вируса, который активирует этот ген, у минипигов удалось не только замедлить увеличение сердечной мышцы, но и существенно уменьшить толщину её стенок.
Доцент Университета штата Юта Хун Тинтин отметил, что терапия позволила животным, страдающим от тяжелой формы заболевания, выжить, в то время как все особи из контрольной группы погибли в течение семи недель. Ученые надеются, что данный прорыв в области генетики откроет перспективы для будущих клинических испытаний среди людей с тяжелыми формами сердечной недостаточности.