Международная команда ученых, включая специалистов из Института Кеннеди Кригер, добилась первых обнадеживающих результатов в поиске лекарства против церебральной адренолейкодистрофии (цАЛД) — редкой и опасной генетической болезни, поражающей мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет.
Экспериментальный препарат лериглитазон проходит испытания в рамках клинического исследования NEXUS в США, Европе и Южной Америке. По предварительным данным наблюдений за 11 пациентами в течение полугода у всех участников была зафиксирована замедленная прогрессия заболевания, а у почти половины болезнь полностью остановилась. Эти результаты стали первым обнадеживающим признаком эффективности препарата.
Эрик Маллак, ведущий клинических исследований в Центре Мозера Института Кеннеди Кригер, отметил, что к этому открытию ученые шли долгие годы. «Мы впервые наблюдаем, как обычная таблетка может противостоять этой разрушительной болезни. Без глобального сотрудничества таких успехов достичь было бы невозможно», — подчеркнул он.
Маллак также принимал активное участие в проектировании исследования, анализе МРТ-снимков, интерпретации данных и определении ключевых показателей эффективности. Его многолетняя работа по изучению течения болезни и методов визуализации оказала большое влияние на начало испытаний.
В настоящее время основными методами лечения цАЛД остаются пересадка стволовых клеток и генная терапия. Эти процедуры сопряжены с высокими рисками, недоступны многим пациентам и зачастую применяются слишком поздно. Если лериглитазон получит одобрение, он может стать первым таблетированным средством против этого заболевания.
«Это результат длительной работы и международного сотрудничества. Мы испытываем гордость от того, что можем помочь семьям, которые с нетерпением ждут новых методов лечения. Мы надеемся, что вскоре у них появится более безопасный и доступный вариант», — заключил Маллак.
