В журнале Nature Communications опубликовано первое в своем роде всемирное исследование, проведенное группой ученых из Детского медицинского научно-исследовательского института (CMRI). Цель исследования заключалась в протестировании новых методов генной терапии на всей печени человека с целью разработки более эффективных методов лечения наследственных заболеваний. Генная терапия представляет собой революционный подход к лечению генетических заболеваний, основанный на замене или исправлении дефектного гена. Для доставки генетической информации в клетки человека обычно используются системы на основе аденоассоциированного вируса (AAV).
Одним из ключевых вызовов, с которыми сталкиваются исследователи, является отсутствие доступа к эффективным доклиническим моделям, которые могли бы точно воспроизводить физиологические состояния человека и предсказывать результаты терапии. В прошлом году исследователи CMRI совместно с командой Королевской больницы принца Альфреда разработали новый метод хранения живой печени человека в лабораторных условиях при температуре человеческого тела, что позволило проводить передовые биомедицинские исследования.
Этот метод, известный как нормотермическая перфузионная система печени, теперь используется командой CMRI для тестирования терапии на основе AAV перед клиническими исследованиями. Это значительное достижение в области генной терапии, так как позволяет исследователям проверять эффективность лечения непосредственно на человеческой печени.
Доцент Лешек Лисовский, старший автор исследования, отмечает, что использование всей человеческой печени позволяет более точно оценить функцию генной терапии и разработать более эффективные методы лечения. Новая модель печени не только изменит правила игры при оценке новых терапевтических препаратов, но также позволит выявить потенциальные токсические эффекты и разработать новые вирусные векторы для более точного лечения наследственных заболеваний.