Научные сессии Американской кардиологической ассоциации в Филадельфии были использованы для представления перспективного метода лечения высокого уровня холестерина ЛПНП. Однократное применение терапии генного редактирования на основе технологии CRISPR успешно снизило уровень холестерина ЛПНП у людей, страдающих наследственным заболеванием, вызывающим серьезные сердечно-сосудистые проблемы.
Исследование было построено на основе препарата VERVE-101, использующего технологию редактирования ДНК для инактивации гена PCSK9 в печени, который контролирует уровень холестерина ЛПНП. Эксперименты на животных продемонстрировали уменьшение уровня холестерина и PCSK9, что подтверждает потенциальную эффективность долгосрочного лечения.
Исследование включало 9 участников с повышенным уровнем холестерина ЛПНП, несмотря на применение стандартного лечения. Участникам, большинство из которых имели сердечно-сосудистые проблемы, была проведена однократная инфузия VERVE-101 с разными дозами, что привело к заметному снижению уровня холестерина и PCSK9 у тех, кто получал более высокие дозы препарата.
Низкие дозы препарата снизили уровень холестерина ЛПНП на 39%, а более высокие — на 48% и 55% соответственно, сопровождаемые значительным снижением уровня белка PCSK9 в крови на 47% до 84%. Участник, получавший самую высокую дозу, продемонстрировал еще более значительное снижение уровня холестерина через шесть месяцев после введения препарата.
Это исследование представляет перспективы для лечения высокого уровня холестерина ЛПНП и связанных с ним сердечно-сосудистых заболеваний. Тем не менее, несмотря на многообещающие результаты, требуются дополнительные исследования для подтверждения безопасности и эффективности этой методики лечения.