Недавние исследования показывают, что генная терапия является многообещающим методом лечения врожденной глухоты у детей, вызванной генетическим дефектом белка отоферлина. Результаты исследований, проведенных в Великобритании, Испании, США и Китае, свидетельствуют о значительных успехах в этой области.
Две ведущие медицинские группы — компания Regeneron и Фуданьский университет — разработали новые геннотерапевтические препараты, такие как DB-OTO и AAV1-hOTOF соответственно. Эти препараты используют аденовирусные векторы для доставки функционального гена отоферлина в улитку внутреннего уха. Проведенные клинические испытания показали значительное улучшение слуха у детей, страдающих врожденной глухотой, даже в случаях, когда другие методы лечения оказались неэффективны.
Пациенты, получавшие генную терапию, заметно улучшали свою способность воспринимать звуковые стимулы, и некоторые из них достигли уровня слуха, приближающегося к нормальному. Это весьма обнадеживающие результаты, которые стимулируют дальнейшие исследования в области генной терапии для лечения других форм врожденной глухоты.
Однако, необходимо провести дополнительные исследования и клинические испытания, чтобы определить долгосрочную эффективность и безопасность этих препаратов. Тем не менее, генная терапия представляет собой значимый прорыв в лечении генетически обусловленных форм глухоты и может значительно улучшить качество жизни детей и их возможность коммуникации с окружающим миром.