Исследователь Хэ Цзянькуй, который был осужден в КНР за проведение незаконного генетического эксперимента над детьми, заявил о начале исследований методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна и наследственного варианта болезни Альцгеймера с использованием редактирования генома. Однако мнение экспертов, включая молекулярного генетика и проректора по научной работе РНИМУ им. Пирогова Дениса Ребрикова, заключается в том, что попытки лечения этих заболеваний на уровне эмбрионального развития неэффективны.
Ребриков отметил, что мышечная дистрофия Дюшенна и болезнь Альцгеймера не являются адекватными случаями для генетического вмешательства на уровне эмбриона. Он объяснил, что для избежания наследственных заболеваний важно выбирать здоровые эмбрионы на этапе ЭКО, без вмешательства в ДНК. Кроме того, он отметил, что болезнь Альцгеймера является многофакторным заболеванием, что делает редактирование генома на этапе эмбрионального развития нерациональным.
Специалист также подчеркнул, что случаи, когда необходимо применять редактирование генома на этапе эмбрионального развития, крайне редки. Он упомянул лишь семейные пары с наследственной тугоухостью, где все дети родятся с нарушением слуха из-за отсутствия у родителей здорового гена. В таких случаях применение CRISPR/Cas для исправления гена на этапе эмбрионального развития может помочь родить здорового ребенка.